擁有英國(guó)克隆技術(shù)專利、曾經(jīng)克隆出多利羊的生物制藥巨頭Geron宣布：世界上最大規(guī)模干細(xì)胞治療項(xiàng)目即將重新啟動(dòng)。

在美國(guó)FDA批準(zhǔn)下，Geron公司曾進(jìn)行了全球首宗人類(lèi)胚胎干細(xì)胞hESC臨床試驗(yàn)，該公司在第一期臨床試驗(yàn)中治療了四人，隨后2011年公司宣布中止這一項(xiàng)目?，F(xiàn)在Geron的前首席執(zhí)行官Thomas Okarma及公司創(chuàng)始人Michael West與加州生物技術(shù)公司BioTime合作，將支持干細(xì)胞治療項(xiàng)目重新啟動(dòng)。

在項(xiàng)目中斷期間，加州再生醫(yī)學(xué)研究院CIRM一直在監(jiān)控當(dāng)年接受治療的四位脊椎損傷患者的健康情況，“我很高興的告訴大家，他們情況良好，”CIRM的Kevin McCormack說(shuō)?！斑@是未來(lái)臨床試驗(yàn)的良好的開(kāi)端?！?/p>

干細(xì)胞治療

目前，骨髓等成體組織的干細(xì)胞治療已經(jīng)成功用于多種疾病。不過(guò)2011年10月Geron公司進(jìn)行的臨床試驗(yàn)，是首個(gè)經(jīng)批準(zhǔn)的hESC臨床治療項(xiàng)目。當(dāng)時(shí)這個(gè)項(xiàng)目的進(jìn)行并非一帆風(fēng)順，在爭(zhēng)議聲中走走停停。

當(dāng)時(shí)醫(yī)生將源于hESC的少突膠質(zhì)前體細(xì)胞通過(guò)細(xì)針注射入患者傷處，希望這些細(xì)胞能夠刺激神經(jīng)生長(zhǎng)并覆蓋神經(jīng)創(chuàng)傷。前期研究中，受傷的大鼠在干細(xì)胞治療后一個(gè)月的時(shí)間里就重獲行動(dòng)能力。

研究者們?cè)J(rèn)為首個(gè)人體干細(xì)胞臨床試驗(yàn)標(biāo)志著干細(xì)胞時(shí)代的黎明。

意外的中止

讓許多人大跌眼鏡的是，就在去年十一月Geron宣布中止其干細(xì)胞研究項(xiàng)目，這位干細(xì)胞先鋒的放棄，打擊了不少人的信心。公司聲稱他們這項(xiàng)決定純粹是出于經(jīng)濟(jì)上的原因，并非由于倫理道德或負(fù)面試驗(yàn)結(jié)果所致。主要原因是公司決定將資源集中在抗癌藥物的研發(fā)上。

盡管如此，人們還是猜測(cè)不斷。Geron為了得到FDA批準(zhǔn)進(jìn)行干細(xì)胞臨床治療，花費(fèi)了多年時(shí)間和巨大的精力。由于Geron公司的試驗(yàn)是通過(guò)破壞胚胎來(lái)獲取人體胚胎干細(xì)胞，該研究引起了大量爭(zhēng)議，許多機(jī)構(gòu)和組織都公開(kāi)反對(duì)。此外，也有科學(xué)家認(rèn)為公司選擇一開(kāi)始就用干細(xì)胞治療脊椎損傷并不合適，因?yàn)檫@種疾病很復(fù)雜，也很難看出成效。

英雄所見(jiàn)略同

十月二十五日Science雜志上發(fā)表了一片綜述性文章，作者宣稱只要資源到位，他們就可以馬上開(kāi)展干細(xì)胞治療髓鞘障礙性疾病的臨床試驗(yàn)。英雄所見(jiàn)略同的是，他們也選擇了Geron公司之前采用的神經(jīng)少突膠質(zhì)細(xì)胞的前體細(xì)胞，只不過(guò)他們預(yù)計(jì)通過(guò)iPS途徑獲得治療用細(xì)胞，繞開(kāi)了當(dāng)年使Geron公司深陷泥潭的倫理壓力，治療效果也有望更加安全。

種種跡象表明，步履蹣跚的干細(xì)胞臨床應(yīng)用即將迎來(lái)真正的黎明。

干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)應(yīng)整裝待發(fā)

關(guān)于“干細(xì)胞治療究竟是醫(yī)療技術(shù)還是藥物”，我國(guó)至今沒(méi)有明確的界定。目前除造血干細(xì)胞外尚未批準(zhǔn)任何干細(xì)胞醫(yī)療技術(shù)或干細(xì)胞藥物臨床應(yīng)用。

專家建議干細(xì)胞臨床研究準(zhǔn)入途徑應(yīng)分類(lèi)管理：自體成體干細(xì)胞、供受者一對(duì)一的異體成體干細(xì)胞(未經(jīng)體外擴(kuò)增)可考慮按醫(yī)療技術(shù)準(zhǔn)入由醫(yī)政部門(mén)管理，而一供體對(duì)兩個(gè)以上受者的成體干細(xì)胞治療應(yīng)按藥品準(zhǔn)入由國(guó)家藥監(jiān)局管理。

我國(guó)干細(xì)胞基礎(chǔ)研究幾乎與發(fā)達(dá)國(guó)家同步，但面對(duì)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)整裝待發(fā)我國(guó)政府顯得始料未及。

國(guó)家在一系列重大科技專項(xiàng)中，對(duì)以臨床應(yīng)用為目標(biāo)的干細(xì)胞技術(shù)及產(chǎn)品研發(fā)給予了連續(xù)的巨額資金支持，但是對(duì)干細(xì)胞技術(shù)及產(chǎn)品的歸口管理部門(mén)尚不明朗，政府部門(mén)之間的銜接是脫節(jié)的。

目前我國(guó)生產(chǎn)的藥品97%為仿制藥，其余基本都是劑型轉(zhuǎn)換、分子結(jié)構(gòu)修飾或搶仿的所謂“新藥”，客觀地說(shuō)，我國(guó)在藥物開(kāi)發(fā)領(lǐng)域僅有“仿制”的經(jīng)驗(yàn)，尚未建立完善的“創(chuàng)制”體系。而干細(xì)胞藥品的未知性、高風(fēng)險(xiǎn)更是對(duì)我國(guó)創(chuàng)新體系的全新挑戰(zhàn)。

干細(xì)胞作為戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)的典型代表，其自身發(fā)展特點(diǎn)決定著所帶來(lái)的新技術(shù)、新產(chǎn)品、新業(yè)務(wù)在一定時(shí)期內(nèi)超越現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)和規(guī)范，“中國(guó)創(chuàng)造”必然要會(huì)對(duì)“中國(guó)制造”時(shí)代形成的部門(mén)管轄條塊構(gòu)成沖擊，期待政府盡快作出響應(yīng)。