擁有英國克隆技術專利、曾經(jīng)克隆出多利羊的生物制藥巨頭Geron宣布：世界上最大規(guī)模干細胞治療項目即將重新啟動。

在美國FDA批準下，Geron公司曾進行了全球首宗人類胚胎干細胞hESC臨床試驗，該公司在第一期臨床試驗中治療了四人，隨后2011年公司宣布中止這一項目?，F(xiàn)在Geron的前首席執(zhí)行官Thomas Okarma及公司創(chuàng)始人Michael West與加州生物技術公司BioTime合作，將支持干細胞治療項目重新啟動。

在項目中斷期間，加州再生醫(yī)學研究院CIRM一直在監(jiān)控當年接受治療的四位脊椎損傷患者的健康情況，“我很高興的告訴大家，他們情況良好，”CIRM的Kevin McCormack說。“這是未來臨床試驗的良好的開端?！?/p>

干細胞治療

目前，骨髓等成體組織的干細胞治療已經(jīng)成功用于多種疾病。不過2011年10月Geron公司進行的臨床試驗，是首個經(jīng)批準的hESC臨床治療項目。當時這個項目的進行并非一帆風順，在爭議聲中走走停停。

當時醫(yī)生將源于hESC的少突膠質(zhì)前體細胞通過細針注射入患者傷處，希望這些細胞能夠刺激神經(jīng)生長并覆蓋神經(jīng)創(chuàng)傷。前期研究中，受傷的大鼠在干細胞治療后一個月的時間里就重獲行動能力。

研究者們曾認為首個人體干細胞臨床試驗標志著干細胞時代的黎明。

意外的中止

讓許多人大跌眼鏡的是，就在去年十一月Geron宣布中止其干細胞研究項目，這位干細胞先鋒的放棄，打擊了不少人的信心。公司聲稱他們這項決定純粹是出于經(jīng)濟上的原因，并非由于倫理道德或負面試驗結(jié)果所致。主要原因是公司決定將資源集中在抗癌藥物的研發(fā)上。

盡管如此，人們還是猜測不斷。Geron為了得到FDA批準進行干細胞臨床治療，花費了多年時間和巨大的精力。由于Geron公司的試驗是通過破壞胚胎來獲取人體胚胎干細胞，該研究引起了大量爭議，許多機構(gòu)和組織都公開反對。此外，也有科學家認為公司選擇一開始就用干細胞治療脊椎損傷并不合適，因為這種疾病很復雜，也很難看出成效。

英雄所見略同

十月二十五日Science雜志上發(fā)表了一片綜述性文章，作者宣稱只要資源到位，他們就可以馬上開展干細胞治療髓鞘障礙性疾病的臨床試驗。英雄所見略同的是，他們也選擇了Geron公司之前采用的神經(jīng)少突膠質(zhì)細胞的前體細胞，只不過他們預計通過iPS途徑獲得治療用細胞，繞開了當年使Geron公司深陷泥潭的倫理壓力，治療效果也有望更加安全。

種種跡象表明，步履蹣跚的干細胞臨床應用即將迎來真正的黎明。

干細胞產(chǎn)業(yè)應整裝待發(fā)

關于“干細胞治療究竟是醫(yī)療技術還是藥物”，我國至今沒有明確的界定。目前除造血干細胞外尚未批準任何干細胞醫(yī)療技術或干細胞藥物臨床應用。

專家建議干細胞臨床研究準入途徑應分類管理：自體成體干細胞、供受者一對一的異體成體干細胞(未經(jīng)體外擴增)可考慮按醫(yī)療技術準入由醫(yī)政部門管理，而一供體對兩個以上受者的成體干細胞治療應按藥品準入由國家藥監(jiān)局管理。

我國干細胞基礎研究幾乎與發(fā)達國家同步，但面對干細胞產(chǎn)業(yè)整裝待發(fā)我國政府顯得始料未及。

國家在一系列重大科技專項中，對以臨床應用為目標的干細胞技術及產(chǎn)品研發(fā)給予了連續(xù)的巨額資金支持，但是對干細胞技術及產(chǎn)品的歸口管理部門尚不明朗，政府部門之間的銜接是脫節(jié)的。

目前我國生產(chǎn)的藥品97%為仿制藥，其余基本都是劑型轉(zhuǎn)換、分子結(jié)構(gòu)修飾或搶仿的所謂“新藥”，客觀地說，我國在藥物開發(fā)領域僅有“仿制”的經(jīng)驗，尚未建立完善的“創(chuàng)制”體系。而干細胞藥品的未知性、高風險更是對我國創(chuàng)新體系的全新挑戰(zhàn)。

干細胞作為戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)的典型代表，其自身發(fā)展特點決定著所帶來的新技術、新產(chǎn)品、新業(yè)務在一定時期內(nèi)超越現(xiàn)有標準和規(guī)范，“中國創(chuàng)造”必然要會對“中國制造”時代形成的部門管轄條塊構(gòu)成沖擊，期待政府盡快作出響應。