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[導讀]-Basecamp Research推出全球首個可編程基因插入AI模型 此突破可解決遺傳醫(yī)學長期存在的挑戰(zhàn),目標是開發(fā)新一代治愈性細胞和基因療法。 與NVIDIA合作開發(fā),依靠NVIDIA BioNeMo的加速,基于全球收集的新數(shù)據(jù)集訓練最大規(guī)模的演化AI模型。 ...

-Basecamp Research推出全球首個可編程基因插入AI模型

  • 此突破可解決遺傳醫(yī)學長期存在的挑戰(zhàn),目標是開發(fā)新一代治愈性細胞和基因療法。
  • 與NVIDIA合作開發(fā),依靠NVIDIA BioNeMo的加速,基于全球收集的新數(shù)據(jù)集訓練最大規(guī)模的演化AI模型。
  • 同一多功能模型還幫助設計了新型抗菌肽分子,實驗室確認成功率為97% ,包括對多藥耐藥性"超級細菌"表現(xiàn)出高度有效性的候選藥物。
  • 在針對EDEN模型進行深度技術合作后,Basecamp Research還在C輪融資前將NVentures納入投資者行列。

倫敦和馬薩諸塞州劍橋2026年1月12日 /美通社/ -- 利用演化設計新藥的前沿AI實驗室Basecamp Research今日宣布,推出首批可實現(xiàn)可編程基因插入的AI模型,為替換有缺陷的基因以及出于治療目的對細胞進行重新編程提供了新的途徑。 這些模型是與NVIDIA合作訓練而成,為新一代癌癥和遺傳性疾病治療方法的開發(fā)提供動力。 此外,經(jīng)過多年密切技術合作后,Basecamp Research在C輪融資前獲得NVentures(NVIDIA的風險投資部門)的一筆投資,這將有助于該公司加速研發(fā)工作。

Basecamp Research首席科學官John Finn表示:"相信,癌癥和遺傳性疾病患者可享有的治手段將迎來大幅展。 使用AI設計療酶,我希望針對數(shù)千種無法治愈疾病加快開發(fā)治愈方法,而有望使數(shù)以百萬的人得新生。"

程基因插入

可編程基因插入是指將具有治療作用的DNA序列放置在人類基因組中的精確位置,這是遺傳醫(yī)學幾十年來追求的一項核心目標。 基于CRISPR的現(xiàn)有方法僅可進行小片段編輯,而且為此必須破壞DNA,因而其使用位置和方式受到了限制。 Basecamp Research率先證明,AI可設計出能在人類基因組的特定位點執(zhí)行大基因插入的酶,為可編程療法開辟了一條尋求已久的道路。

Basecamp Research的AI可編程基因插入(aiPGI?)平臺由EDEN驅動,后者是與NVIDIA合作開發(fā)的全新演化AI模型系列,基于該公司專有的同類最大基因組學數(shù)據(jù)集BaseData?進行訓練。 這些模型學習DNA語言和演化模式,使算法能針對癌癥和遺傳性疾病設計新的可編程療法。

根據(jù)今日發(fā)表的由NVIDIA、Microsoft和多位領先學者共同撰寫的一篇論文的實驗室結果[link],EDEN模型為人類基因組中100%的經(jīng)檢測疾病相關靶位點設計了多種活性插入蛋白,僅需要基因組靶位點作為提示,標志著AI模型能力取得重大進步。

Basecamp Research已演示過在人類基因組的超過10,000個疾病相關位點進行插入,包括在新的安全位點將抗癌DNA以治療相關的方式整合到原始人類T細胞中。 由此產(chǎn)生的CAR-T細胞表現(xiàn)出對癌細胞的強大殺傷力,實驗室檢測顯示腫瘤細胞清除率超過90%。

抗"級細菌"的AI設計分子

在另一項針對全球耐藥性危機的關鍵前沿治療設計任務中,同一模型展現(xiàn)了多功能性,設計出針對性的新型抗菌肽(AMP)庫——有望殺死有害細菌的小蛋白,97%的候選產(chǎn)品在實驗室檢驗中證實具有活性。 在與César de la Fuente教授為首的賓夕法尼亞大學科學家的合作中,表現(xiàn)最佳的AMP對具有關鍵優(yōu)先級、多藥耐藥性病原體表現(xiàn)出高度效力,為對抗危險的"超級細菌"提供了強有力的新工具。

由獨特數(shù)據(jù)和前沿AI模型推動實現(xiàn)的突破

為aiPGI?提供驅動力的EDEN模型,采用基于來自逾100萬個新發(fā)現(xiàn)物種、超過10萬億個演化DNA token(基本處理單位)進行訓練。 這些數(shù)據(jù)是在五年內從五大洲28個國家或地區(qū)的150多個地點收集,是2025年6月發(fā)布的該公司首創(chuàng)的新型數(shù)據(jù)收集策略的一部分。

最大的EDEN模型基于1,008個NVIDIA Hopper GPU集群的1.95 x1024FLOPS算力進行訓練,并使用來自NVIDIA BioNeMo的多個庫進行加速,使其在規(guī)模上可與GPT-4類模型相媲美,并成為有報道以來算力密度最高的生物學模型之一。

發(fā)中的治療資產(chǎn)

這些能力為Basecamp Research新興的細胞和基因療法儲備產(chǎn)品提供支撐,為開發(fā)比現(xiàn)有產(chǎn)品更加精確、可預測及個性化的療法打開了大門。 該公司的目標是通過對BaseData?、EDEN模型和aiPGI?的不斷改進,開發(fā)出對多種癌癥和遺傳性疾病適應癥具有潛在治愈效果的療法。

關于Basecamp Research
Basecamp Research致力于通過探索"生物學的已知邊界之外"(Beyond Known Biology?),解決生命科學領域的主要挑戰(zhàn)。 該公司使用BaseData構建前沿AI模型。BaseData是全球最大、來源合乎道德及具有全球代表性的生物數(shù)據(jù)集。 Basecamp Research通過與28個國家/地區(qū)的超過152個組織合作,收集和整理自有的生物數(shù)據(jù),使其開發(fā)的AI得以利用經(jīng)公開數(shù)據(jù)庫來源訓練的模型所不具備的遺傳學多樣性。 借此,Basecamp Research可設計能加快治療研發(fā)的新型蛋白質序列和生物系統(tǒng)。

Basecamp Research與全球生物制藥公司和學術機構合作,其工作屢獲殊榮,包括Fast Company生物技術領域十大最具創(chuàng)新力公司和FT(《金融時報》)支持的Sifted AI100歐洲領先AI初創(chuàng)公司精選榜單等榮譽。 

BaseData?、Beyond Known Biology?、EDEN-GLM?和aiPGI?是Basecamp Research的品牌名稱和技術。

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