來自陽江的3歲男孩安安（化名）因出生時早產(chǎn)和缺氧，3個月大時便被醫(yī)院確診為腦性癱瘓。盡管在醫(yī)院接受了全面的康復(fù)治療，但由于安安的腦損傷很嚴重，經(jīng)過2年多的治療，效果仍然不明顯，這讓安安家人陷入絕望，幸好當初安安有保存臍血，醫(yī)院在為安安回輸了自體臍血之后有了很大的改善，安安的媽媽表示，在接受臍血治療前，安安頭立不穩(wěn)，得挨著物坐，而在接受了自體臍血治療后，安安的頸部變得有力，能抬頭，能坐穩(wěn)，聲音敏感度也有改善。

那么臍帶血真的能治療腦癱嗎？從6月30日在廣州舉行的第六屆中國臍帶血大會上獲悉，由廣東省婦幼保健院和韓國漢陽大學(xué)聯(lián)合開展的《自體臍血治療腦癱》臨床科研項目，目前已有12位患兒成功進行自體臍血輸注并取得突破進展。此項臨床試驗首開華南先河。據(jù)了解，近年來美國、韓國等多個國家也在開展該項臨床試驗并取得喜人進展，開拓了自體臍血臨床應(yīng)用新領(lǐng)域，成為未來治療腦癱的新趨勢。專家表示，自體臍血臨床價值顯著且應(yīng)用前景廣闊。據(jù)不完全統(tǒng)計，目前全國臍帶血應(yīng)用例數(shù)已超過9000例，其中，自體庫應(yīng)用例數(shù)已超過263例。

中國臍帶血大會現(xiàn)場

腦性癱瘓是兒童生長發(fā)育期常見的運動障礙疾病，其發(fā)病率約千分之2．5左右；由于高齡二胎產(chǎn)婦的增多，早產(chǎn)發(fā)生率的增加，新生兒窒息、胎兒宮內(nèi)感染等穩(wěn)定發(fā)生，我國每年新增的腦癱患兒在4萬左右。對于小兒腦癱，采用包括運動療法、電療、按摩、熱療、手術(shù)、藥物等傳統(tǒng)療法并不能改變腦損傷的結(jié)構(gòu)破壞，只能一定程度上緩解肌肉痙攣和促進運動能力發(fā)育，部分糾正異常運動模式。因此國內(nèi)外專家不斷探索開發(fā)新療法，而其中一個就是開展對腦癱患兒的自體臍血治療。

近年來，國內(nèi)外自體臍血治療腦癱案例越來越多地被報道。世界首例臍帶血移植專家－－－－美國杜克大學(xué)兒童移植中心及羅伯特森細胞治療臨床轉(zhuǎn)化中心首席專家Joanne Kurtzberg教授，在會上分享了自體臍血治療腦癱臨床試驗的最新成果，其研究顯示，患兒在輸注自體臍血一年后，比預(yù)期提升了30％的運動功能。Kurtzberg教授表示足量的自體臍血輸注能夠促進腦癱患兒運動功能恢復(fù)，現(xiàn)階段研究證明，兒科患者自體臍血治療腦癱是安全可行的。作為臍血臨床應(yīng)用的鼻祖，杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心在探索腦癱等新生兒疾病的領(lǐng)域里，已取得長足的進展。根據(jù)韓國Lee Young－Ho 教授課題組數(shù)據(jù)顯示，通過對輸注靜脈自體臍血6個月以上的腦癱兒童腦的療效的結(jié)果評估表明， 自體臍血輸注安全可行，對腦癱患兒有益。

而在自體臍血治療腦癱方面的研究，廣東走在前沿，已邁出了重要一步，常燕群團隊開啟的自體臍血治療腦癱臨床試驗已取得一定進展。據(jù)了解，接下來還有10余例患兒正在計劃安排輸注，今后將圍繞治療效果展開進一步的探索及研究。未來，臍血治療腦癱的研究將迎來更大的進展，為更多的患兒帶來福音。

據(jù)悉，現(xiàn)在醫(yī)學(xué)界已經(jīng)在嘗試用臍血治療自閉癥，Kurtzberg教授在自體和異體臍帶血治療腦癱和自閉癥等神經(jīng)系統(tǒng)疾病方面已經(jīng)積累了超過700例的臨床實踐。廣東省婦幼保健院康復(fù)科主任常燕群表示，今后也將計劃開展自體臍血治療自閉癥以及異體臍血治療腦癱、自閉癥的科研項目。

據(jù)悉，目前該科研項目已經(jīng)完成對12例患兒進行自體臍血輸注，由于觀察評估需在3—6個月，目前已經(jīng)有4例完成評估，結(jié)果顯示均有一定的效果。廣東省婦幼保健院康復(fù)科主任常燕群是該研究項目的負責人。從事兒童神經(jīng)康復(fù)工作二十多年的他，尤其理解腦癱患兒及其家庭的不易，為提高患兒生存質(zhì)量，減輕家庭和社會負擔，他一直在探尋更先進的治療方法。通過文獻檢索和與國外專家直接溝通，他發(fā)現(xiàn)國外在人類自體臍血治療腦性癱瘓方面開展了大量基礎(chǔ)研究及臨床試驗，部分病人使用自體臍血后臨床癥狀有一定的改善。常燕群主任緊跟前沿，經(jīng)過努力帶領(lǐng)團隊終于在2017年6月與韓國漢陽大學(xué)Lee Young－Ho教授團隊共同開啟“自體臍血治療腦癱”的臨床Ⅰ期試驗。在廣東省臍血庫的大力支持下，常燕群主任團隊在短時間內(nèi)招募到了首批腦癱患兒，并于2017年10月成功進行了首例腦癱患兒的自體臍血回輸，截至2018年5月，已有12例患兒接受了該療法且均已平安出院，治療效果還在持續(xù)觀察中。據(jù)常燕群主任介紹，根據(jù)回院做評估的患兒情況以及家屬的反饋，患兒在認知、運動、發(fā)音、互動等方面均有不同程度的進步。“我們現(xiàn)在只是起步階段，很多自存臍血的家長還不了解臍血可以治療腦癱，所以當發(fā)現(xiàn)自己孩子被診斷為腦癱時，不會第一時間想到臍血，當然這和開展這方面研究比較少也有關(guān)系。”常燕群主任表示，腦癱的治療效果是越早越好，希望有更多的腦癱患兒能夠加入到該科研項目中來。

會上，來自國內(nèi)外的臍血臨床應(yīng)用專家就自體臍血在治療再生障礙性貧血、神經(jīng)母細胞瘤、腦癱等疾病方面的應(yīng)用進展進行分享匯報。值得肯定的是，臍血已經(jīng)不僅僅局限于治療血液系統(tǒng)和免疫系統(tǒng)疾病，越來越多的專家開始使用自體臍血治療腦癱、自閉癥、糖尿病等多種疾病，自體臍血的臨床應(yīng)用范圍正在不斷拓展。

北京京都兒童醫(yī)院副院長孫媛教授在會上分享了6例自體臍血應(yīng)用案例，鮮活的案例充分體現(xiàn)了自體臍血的價值。孫媛教授表示，使用自體臍血不會產(chǎn)生排斥，很少的細胞數(shù)就可以達到植活的標準，移植成功率基本是100％；自體臍血有著非常突出優(yōu)勢，移植后沒有GVHD（移植物抗宿主?。┑娘L險，無須進行抗排異的治療，免疫重建也是非?？?，移植最后花的費用少且生活質(zhì)量好。而使用異體臍血其排斥反應(yīng)大，移植植入率約為95％，移植成活率大概為70％左右。異體移植因為慢性的排斥反應(yīng)，且根據(jù)排斥程度和排斥時間長短不同患者需要支付巨額治療費，因要長期服用抗排斥藥物，生活質(zhì)量不佳。孫媛教授指出自體臍血可以適用于治療很多類型的疾病，且還有很多我們未知的領(lǐng)域，其應(yīng)用將會越來越廣。據(jù)不完全統(tǒng)計，中國7家獲國家批準運行的臍帶血造血干細胞庫（北京、天津、山東、上海、浙江、四川、廣東）自體庫應(yīng)用數(shù)量在逐漸增長，目前累計應(yīng)用例數(shù)已超過263例，用于治療神經(jīng)母細胞瘤、地中海貧血、急性髓細胞白血病、再生障礙性貧血、淋巴瘤、腦癱等疾病。

Kurtzberg教授表示，臍血應(yīng)用在國外已經(jīng)非常成熟，在可治療病種方面，國外也已經(jīng)有了長期的研究數(shù)據(jù)并取得進展。2005年，美國佛羅里達大學(xué)研究團隊開展了自體臍血治療1型糖尿病患者的臨床試驗；2006年，美國俄亥俄州立大學(xué)醫(yī)學(xué)院開展大劑量免疫抑制劑聯(lián)合自體臍血移植治療多發(fā)性硬化的研究；2009．03－2012．01安卡拉大學(xué)招募患有貧血癥的早產(chǎn)兒進行自體臍血輸注研究； 2013年，美國杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)院繼成功將自體臍血治療腦癱進展到三期臨床治療后，開始進行利用自體臍血治療自閉癥的創(chuàng)新研究。2017年10月，杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心更是取得了FDA的許可，開始了一項擴大范圍的臨床研究，涉及疾病包括：自閉癥、腦癱、腦積水、語言障礙、腦缺血、溺水等，可以為更多神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者提供研究性臍血療法。可見，國內(nèi)外專家都在不斷探索自體臍血的潛能領(lǐng)域，共同推進自體臍血的研究和應(yīng)用，造福人類健康。