美國伊利諾伊州Northbrook市的David Levy患有先天性再生障礙性貧血，也叫先天性造血功能不全性貧血(CDA)，這種罕見的血液疾病會逐漸損傷內(nèi)臟，并導(dǎo)致過早死亡。Levy到了32歲的時候，每二或三周輸入的血液量相當(dāng)于將全身血液更換一遍。這種難以忍受的痛苦使他無法正常生活?，F(xiàn)在，通過新型干細(xì)胞移植技術(shù)，Levy被來自伊利諾伊大學(xué)醫(yī)院和衛(wèi)生科學(xué)系統(tǒng)的醫(yī)生們治愈了。

CDA是一種遺傳性疾病，會導(dǎo)致身體無法產(chǎn)生足夠的紅細(xì)胞，而紅細(xì)胞是運(yùn)輸氧氣的主要載體。如果組織和器官無法得到足夠的氧，那么它們就會隨著時間的推移而遭到損傷從而最終衰竭。CDA患者會經(jīng)歷疲倦、衰弱、面無血色，甚至還有其他的并發(fā)癥。這種罕見的疾病全世界每年有不到1000個病例。

伊利諾伊大學(xué)血液學(xué)教授Damiano Rondelli博士說：“對于患有血液疾病的成年人來說，治療選擇常常受到限制，因為他們的病癥并沒有嚴(yán)重到需要接受高風(fēng)險的治療，或者他們的病癥會嚴(yán)重到無法忍受在移植過程中使用的有毒性的藥物。”

Levy曾經(jīng)了解到Rondelli的工作，并給Rondelli發(fā)了郵件，在這之前Levy已經(jīng)絕望了。24歲的時候，由于無法忍受的疼痛，Levy必須從研究生院退學(xué)。在接下來的幾年中他沒有活動。他不能工作，不能上學(xué)，也無法與朋友聯(lián)系。他所有的精力都集中到處理疼痛和恢復(fù)健康上。

32歲時，Levy不再有脾臟，他的肝臟太大了，由于經(jīng)常輸血，產(chǎn)生了嚴(yán)重的副作用，比如鐵中毒和心悸。

Levy說：“我受夠了疼痛，我很生氣甚至絕望，我太想要被治愈了。”

為了治療他的疾病，典型的方法是通過干細(xì)胞移植來接管患者的骨髓，但在此之前需要接受化療和放療。然而Levy的病太嚴(yán)重了，無法接受化療和放療。Rondelli和同事當(dāng)時正在研究治療鐮狀細(xì)胞疾病的方法，此類患者也無法接受化療。這個方法看起來很適合Levy，2014年的時候他接受了干細(xì)胞移植。

今年35歲的Levy說：“移植很困難，而且我還有并發(fā)癥，但是現(xiàn)在我已經(jīng)恢復(fù)正常了?，F(xiàn)在時常還會感覺疼痛，并且由于多年來沒得到合適的治療，我的身體還會有些問題，但是我現(xiàn)在能獨(dú)立生活了。對我來說這是最重要的事。”

接受移植手術(shù)之后，Levy完成了他的心理學(xué)博士學(xué)位，現(xiàn)在正在一家行為健康醫(yī)院進(jìn)行康復(fù)治療。目前為止沒有疾病復(fù)發(fā)的跡象，所以無論從哪點看，他的CDA已經(jīng)被治愈了。

Rondelli說：“這種移植方法代表了一種適用于多種成年人先天性貧血癥的安全療法，或許是目前唯一的可行方法。”