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[導(dǎo)讀]10月21日,據(jù)外媒報(bào)道,博德研究所(Broad Institute)研究人員發(fā)表在《自然》雜志上的一項(xiàng)新研究指出,他們研發(fā)出一種新的DNA工具,有望修復(fù)大約89%的已知人類致病變異。 報(bào)道中指出,該

10月21日,據(jù)外媒報(bào)道,博德研究所(Broad Institute)研究人員發(fā)表在《自然》雜志上的一項(xiàng)新研究指出,他們研發(fā)出一種新的DNA工具,有望修復(fù)大約89%的已知人類致病變異。

報(bào)道中指出,該研究開(kāi)發(fā)了一種全新的精準(zhǔn)基因編輯工具—;—;先導(dǎo)編輯(Prime Editor),無(wú)需依賴DNA模板便可有效實(shí)現(xiàn)所有12種單堿基的自由轉(zhuǎn)換,而且還能有效實(shí)現(xiàn)多堿基的精準(zhǔn)插入與刪除(最多插入44個(gè)堿基,或刪除80個(gè)堿基)。

研究人員指出,該技術(shù)可以準(zhǔn)確地插入或刪除DNA片段,精確修改30億個(gè)人類遺傳密碼中的特定一個(gè)“字母”。科學(xué)家將該技術(shù)比作“文字處理器”,就像按Ctrl-F查找要更改的文本位,然后按Ctrl-C和Ctrl-V復(fù)制新文本。

該技術(shù)已對(duì)175種不同的DNA進(jìn)行編輯,包括遺傳性血液病、鐮狀細(xì)胞貧血、泰-薩克斯氏病等。與之前的Crispr-Cas9技術(shù)(又稱“分子剪刀”)不同,新技術(shù)不會(huì)導(dǎo)致DNA片段多余的插入或缺失。

該研究的領(lǐng)導(dǎo)者劉如謙(David R. Liu)說(shuō):“該技術(shù)原則上可以修復(fù)75000種已知致病性人類遺傳變異的89%”。

該技術(shù)為基因組編輯的新紀(jì)元打開(kāi)了大門,但科學(xué)家表示,在將其用于人類之前,需要進(jìn)行更多的研究。

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