新藥研發(fā)從上游到下游的幾個環(huán)節(jié)包括藥物靶標的確定，先導化合物的篩選，先導化合物的優(yōu)化和最終的臨床實驗。研發(fā)費用高、研發(fā)周期長、研發(fā)成功率低一直是壓在制藥企業(yè)身上的“三座大山”。塔夫茨藥物開發(fā)研究中心（Tufts Center for The Study of DrugDevelopment）的數(shù)據(jù)顯示：開發(fā)一種新藥的平均成本為 26 億美元；一種新藥上市的平均時間約為12 年；大約只有 10% 的候選藥物能從第一階段測試走向市場。德勤的數(shù)據(jù)顯示：2017 年，美國最大的生物制藥公司的投資回報率下降至3.2％。

過去 20 年，計算機處理能力的持續(xù)快速增長，大量數(shù)據(jù)集的可用性和先進算法的開發(fā)，大大推動了機器學習的發(fā)展。新藥研發(fā)領域數(shù)據(jù)密集，這讓人工智能有了用武之地。AI 不僅能夠挖掘出不易被發(fā)現(xiàn)的隱性關系，構建藥物、疾病和基因之間的深層次關系。同時，可對候選化合物進行虛擬篩選，更快地篩選出具有較高活性的化合物，為后期臨床試驗做準備。

目前，AI 在新藥研發(fā)領域主要應用于靶點發(fā)現(xiàn)、化合物合成、化合物篩選、晶型預測、患者招募、優(yōu)化臨床試驗設計和藥物適應癥開拓等場景。來自 Tech Emergence 的一份報告研究了所有行業(yè)的人工智能應用，結果表明：人工智能可以將新藥研發(fā)的成功率從 12％提高到 14％，可以為生物制藥行業(yè)節(jié)省數(shù)十億美元。

自2017年以來，AI在制藥領域的應用可謂如火如荼，國際制藥巨頭紛紛入局AI開發(fā)，用于提高新藥的研發(fā)效率。據(jù)統(tǒng)計，有100 多家初創(chuàng)企業(yè)在探索用 AI 發(fā)現(xiàn)藥物，傳統(tǒng)的大型制藥企業(yè)更傾向于與采用合作的方式，如阿斯利康與 Berg，強生與 Benevolent AI，默沙東與 Atomwise，武田制藥與 Numerate，賽諾菲和葛蘭素史克與 Exscientia，輝瑞與 IBM Watson 等。同時，AI應用于新藥研發(fā)仍需面對人才短缺、數(shù)據(jù)標準化與共享機制、商業(yè)模式創(chuàng)新等諸多問題。

在制藥和生命科學中，數(shù)據(jù)是AI的關鍵。AI被應用于藥物研發(fā)的各個階段，但若是數(shù)據(jù)質(zhì)量不高，即便使用非?？煽康乃惴?，也不會取得好結果，反而會浪費大量的資源和時間。鑒于此，IBM 曾在2016年斥資26億美元收購醫(yī)療數(shù)據(jù)公司Truven；羅氏曾在2018年以19億美金收購腫瘤大數(shù)據(jù)公司FlaTIron Health的全部股份。也有專家表示，通過知識共享開展合作和提高已有數(shù)據(jù)的質(zhì)量比積累數(shù)據(jù)更為重要，關鍵是建立一套切實可行的數(shù)據(jù)標準，與風險利益共擔的數(shù)據(jù)分享機制。

AI研發(fā)外包。由制藥公司提供特定的研究數(shù)據(jù)和生物靶點信息，然后由AI驅動的藥物發(fā)現(xiàn)初創(chuàng)公司依靠這些數(shù)據(jù)建立模型。一旦成功篩選出候選藥物，制藥公司會根據(jù)協(xié)議進行授權或自行擁有這種藥物。這種策略靈活性高且成本較低，但AI公司做為服務方需要獲取制藥公司整個藥物開發(fā)流程中最“隱私”的情報，因此，選擇合適的合作伙伴是重中之重。

在企業(yè)內(nèi)部組建AI研發(fā)部門。在與外部積極合作的同時，制藥公司也在培養(yǎng)內(nèi)部AI專業(yè)技能，并建立數(shù)字基礎設施，以提高數(shù)據(jù)使用效率。這種方式的挑戰(zhàn)在于如何建立內(nèi)部專業(yè)的AI算法和自動化流程，以及高效的運算平臺。

無論哪種模式，AI和藥物開發(fā)的結合，與其說是對IT技術人員的挑戰(zhàn)，不如說更是對藥學人員的挑戰(zhàn)。一個運營良好的AI藥物發(fā)現(xiàn)團隊，應該是能夠讓IT技術人員和藥學科學家保持溝通無障礙，彼此交流更明晰，清楚對方的意圖。