佛羅里達(dá)州奧卡拉, March 04, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- AIM ImmunoTech Inc.今天宣布，其子公司NV Hemispherx Biopharma Europe獲得歐盟委員會(huì)(EC)的正式通知，批準(zhǔn)該公司Ampligen作為胰腺癌的治療方法的孤兒藥產(chǎn)品申請(qǐng)。

獲歐洲藥品管理局(EMA)孤兒藥產(chǎn)品資格認(rèn)定的藥物一旦在歐盟(EU)獲得商業(yè)批準(zhǔn)，即可獲得多項(xiàng)有利待遇，包括長(zhǎng)達(dá)十年的市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)保護(hù)，使其無(wú)需與含有類似活性成分、用于同樣適應(yīng)癥并且未顯示臨床優(yōu)越性的類似藥物競(jìng)爭(zhēng)。

AIM曾在本月初宣布，EMA孤兒藥產(chǎn)品委員會(huì)推薦Ampligen獲得治療胰腺癌的孤兒藥資格。該公司現(xiàn)已獲得這一資格的正式批準(zhǔn)。

伊拉斯姆斯醫(yī)療中心Amplige擴(kuò)展使用計(jì)劃(EAP)主要研究者Casper van Eijck教授表示，“我們很高興地報(bào)告，EMA已批準(zhǔn)Ampligen的孤兒藥產(chǎn)品認(rèn)定。胰腺癌是全球第七大癌癥相關(guān)死亡原因，僅2018年全球胰腺癌病例就超過(guò)45.8萬(wàn)例。盡管在胰腺癌的檢測(cè)和治療方面取得了進(jìn)步，但這種疾病的5年生存率僅為5-10%。與歷史對(duì)照組相比，我們觀察到在局部晚期/轉(zhuǎn)移性胰腺癌患者(經(jīng)過(guò)系統(tǒng)性化療)中使用Ampligen取得了積極且具有統(tǒng)計(jì)意義的生存率結(jié)果，因此我們相信Ampligen有可能成為晚期胰腺癌標(biāo)準(zhǔn)治療方法的有效擴(kuò)展。我們目前正在編寫描述我們研究結(jié)果的文稿，并計(jì)劃在伊拉斯姆斯醫(yī)療中心進(jìn)行后續(xù)胰腺癌2/3期臨床試驗(yàn)并結(jié)合檢查點(diǎn)抑制劑進(jìn)行1期試驗(yàn)，從而對(duì)Ampligen進(jìn)行進(jìn)一步研究?！?

Amarex Clinical Research的Kazem Kazempour教授表示：“我們正與美國(guó)與AIM密切合作，以獲得FDA的‘快速通道’資格，并有可能獲得FDA的‘突破性療法’認(rèn)可，此外我們還爭(zhēng)取獲得IND授權(quán)，以便在van Eijck教授領(lǐng)導(dǎo)下在荷蘭伊拉斯姆斯醫(yī)療中心和美國(guó)主要癌癥研究中心的臨床試驗(yàn)中心進(jìn)行后續(xù)胰腺癌2/3期臨床試驗(yàn)?！?

AIM首席執(zhí)行官Thomas K.Equels表示：“對(duì)于AIM正在進(jìn)行的Ampligen作為胰腺癌治療藥物的開發(fā)工作來(lái)說(shuō)，在歐盟和美國(guó)取得孤兒藥資格認(rèn)定是一項(xiàng)關(guān)鍵里程碑。胰腺癌是致死率最高的癌癥之一，因?yàn)檫@種癌癥往往是在第四期才被診斷出來(lái)，而病程進(jìn)展到第四期時(shí)治療選擇已經(jīng)非常有限。在AIM，我們希望Ampligen將來(lái)能有一天可用于幫助眾多胰腺癌患者延長(zhǎng)寶貴的生命時(shí)間?！?

孤兒藥產(chǎn)品認(rèn)定可促進(jìn)針對(duì)罕見且危及生命的疾病進(jìn)行藥物的臨床開發(fā)，與現(xiàn)有治療方法相比這些藥物有望提供顯著的治療優(yōu)勢(shì)。據(jù)世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計(jì)，2020年全世界估計(jì)有46.6萬(wàn)人死于胰腺癌。五年存活率僅為5-10%。

EMA規(guī)定，獲得EMA孤兒藥資格認(rèn)可的申請(qǐng)方“可獲得方案援助、專門針對(duì)指定孤兒藥的科學(xué)建議，以及在藥物進(jìn)入市場(chǎng)后獲得市場(chǎng)專營(yíng)權(quán)”。根據(jù)具體情況還可提供費(fèi)用減免。EMA在其網(wǎng)站上全面說(shuō)明了獲得孤兒藥資格認(rèn)定(ODD)的好處。

在此次獲得EMA的資格認(rèn)證之前，美國(guó)食品藥品管理局(FDA)也給予了AIM類似批準(zhǔn)，同樣授予Ampligen用于治療胰腺癌的孤兒藥資格。

該公司2020年9月22日宣布，在荷蘭伊拉斯姆斯大學(xué)醫(yī)療中心進(jìn)行的一項(xiàng)多年期藥物早期獲取項(xiàng)目中，Ampligen組相對(duì)歷史對(duì)照組實(shí)現(xiàn)了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的胰腺癌生存率積極結(jié)果。FDA的孤兒藥資格認(rèn)定正是在公司宣布這一消息后做出的。在當(dāng)前胰腺癌標(biāo)準(zhǔn)治療(FOLFIRINOX)后使用Ampligen，得到的總生存期為19個(gè)月，比單純FOLFIRINOX治療長(zhǎng)7.9個(gè)月。