深圳2026年1月7日 /美通社/ -- 近日，晶泰科技（2228.HK）孵化企業(yè)ReviR溪礫科技（下稱 "ReviR"）獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）核準簽發(fā)關于小分子管線 RTX-117 用于治療腓骨肌萎縮癥（CMT）的《藥物臨床試驗批準通知書》，將按計劃于 2026 年第一季度開啟 I 期臨床試驗。RTX-117 是國內(nèi)首款針對 CMT 的 1 類創(chuàng)新藥管線，也是 ReviR 與晶泰科技深度合作、借助 AI+機器人輔助研發(fā)的一系列罕見病藥物管線中首個進入臨床的項目。晶泰科技將獲得相應的里程碑付款，并有權(quán)參與該管線的銷售分成及后續(xù)授權(quán)收益分成。此前，該管線已獲得美國 FDA 的 IND 批件與孤兒藥資格認定（ODD），可享受 FDA 優(yōu)先審評審批與更長的海外市場獨占期。

中國首款腓骨肌萎縮癥（CMT）1 類創(chuàng)新藥 RTX-117 中美雙報雙批

CMT 位列 2018 年國家衛(wèi)健委公布的《第一批罕見病目錄》第17位，是一種進展性強、致殘性高的罕見病，全球患病率為 17.7~40/10 萬，患者總數(shù)超過 260 萬人，屬于罕見病中較為常見的疾病。據(jù) IMARC Group 統(tǒng)計，2024 年全球七大主要市場（美國、歐盟四國、英國及日本）的CMT治療市場規(guī)模已達到 $10.13 億美元，預計將以 24.62% 的復合年均增長率（CAGR）在 2035 年激增至 $113.94 億美元，展現(xiàn)出顯著的臨床需求與市場增長潛力。據(jù)中山大學公共衛(wèi)生學院（深圳）2025 年最新調(diào)查，CMT 患者發(fā)病年齡中位數(shù)為 7.3 歲，疾病發(fā)病年齡早、診斷周期長，且缺乏有效治療手段。病癥常表現(xiàn)為腿部肌無力和肌萎縮，并伴隨骨骼畸形、疼痛、感覺減退、運動發(fā)育遲緩等癥狀。眾多患者因病致殘，僅能通過手術和康復訓練等方式緩解癥狀，存在巨大未被滿足的治療需求。

在全球范圍內(nèi)，腓骨肌萎縮癥（CMT）當前在研管線稀缺，更無獲批上市藥物，RTX-117 為國內(nèi)首款獲批進入臨床的腓骨肌萎縮癥（CMT）1 類創(chuàng)新藥，代表了中國在 CMT 療法全球研發(fā)中的突破性進展。該藥物為 ReviR 與晶泰科技深度合作成果，基于晶泰科技的 AI+機器人藥物研發(fā)平臺，與  ReviR 自研的 VoyageR AI 和在 CMT 領域的長期研究與經(jīng)驗積累，快速實現(xiàn)從算法設計到臨床轉(zhuǎn)化的突破，再次驗證了AI+RNA 調(diào)控路徑在加速罕見病等重要疾病的創(chuàng)新療法突破中的關鍵作用。公司與晶泰科技還有多個在研管線項目合作，有望系統(tǒng)攻克罕見病的全球性治療難題，為更多無藥可醫(yī)的患者帶來新的希望。

RTX-117 精準靶向 CMT 致病的關鍵生理學機制，通過抑制異常激活的整合應激反應（Integrated Stress Response, ISR）通路，恢復 mRNA 的正常翻譯發(fā)揮療效。臨床前數(shù)據(jù)顯示，RTX-117 不僅在分子層面顯著抑制了 ISR，更在功能層面有效恢復了模型動物的運動能力。這一針對性治療藥物的開發(fā)，有望從 CMT 患者的疾病早期階段進行干預，更大程度上減少甚至阻止殘疾的發(fā)生及發(fā)展，從而有效填補療法空白，有潛力成為同類第一/同類最佳的用藥選擇，加速上市并撬動巨大的藥物市場。

公開數(shù)據(jù)顯示，在全球已發(fā)現(xiàn)的 7000 多種罕見病涉及 4 億患者，然而僅 5% 的疾病有明確治療方案，其中真正能從源頭修飾病程（Disease-modifying）的方案更是寥寥無幾。放眼全球，以歐美為代表的罕見病藥物市場展現(xiàn)出巨大的商業(yè)藍海，其完善的診斷體系與多元的支付機制驅(qū)動了萬億級規(guī)模的孤兒藥市場。相較之下，國內(nèi)罕見病患者面臨著嚴峻的現(xiàn)實挑戰(zhàn)，進口藥物費用高、可及性低成為亟待攻克的社會痛點。以 AI+機器人技術從源頭生物學機制賦能罕見病靶向藥物研發(fā)，有望以更快的速度、更低的成本設計出兼具臨床價值與市場潛力的創(chuàng)新療法，為國內(nèi)外廣大患者群體與廣闊的罕見病療法藍海帶來全新的機遇與技術變革。RTX-117 作為 AI 罕見病藥物研發(fā)領域的先進實踐，其在國內(nèi)臨床的推進，有利于重塑罕見病治療的公平性，并在角逐全球高凈值市場中體現(xiàn)中國技術力量。

作為港股 "AI4Science（科學智能）"、"AI +機器人" 第一股，晶泰科技憑借 "量子物理+AI+大規(guī)模機器人實驗" 的獨特技術閉環(huán)，構(gòu)建起行業(yè)領先的標準化、自動化研發(fā)基礎設施與智能藥物研發(fā)平臺，橫跨小分子、抗體、多肽、ADC、分子膠等多種藥物形態(tài)，具備了規(guī)模化輸出能力，已獲得全球前 20 大藥企中 17 家的長期合作與信賴。區(qū)別于自建管線的 AI 驅(qū)動型藥企與生物科技公司，晶泰科技通過平臺化商業(yè)模式持續(xù)孵化創(chuàng)新管線：一方面為合作伙伴提供 "從 0 到 1" 的創(chuàng)新突破并獲取里程碑付款，另一方面通過權(quán)益分成共享管線長期價值，這種可量化、可復制的技術平臺優(yōu)勢，正通過管線臨床進展不斷轉(zhuǎn)化為可預期的規(guī)?；б?，通過廣泛參與并主導創(chuàng)新管線的研發(fā)，帶來穩(wěn)健的長期增長邏輯與廣闊價值空間。

晶泰科技董事局主席溫書豪博士表示： "傳統(tǒng)藥物研發(fā)的經(jīng)濟性瓶頸長期制約著罕見病治療的突破。AI 驅(qū)動的精準藥物發(fā)現(xiàn)正在改變這一范式——RTX-117 的臨床進展，再次驗證了晶泰平臺 '從算法到臨床' 的快速轉(zhuǎn)化能力，以及 AI+RNA 的研發(fā)路徑在罕見病藥物研發(fā)中的巨大潛力。隨著數(shù)據(jù)與經(jīng)驗的積累，AI 模型的預測精度和管線產(chǎn)出率將持續(xù)提升，有望填補更多臨床空白，為患者、合作伙伴和投資人創(chuàng)造可持續(xù)的價值。"

ReviR聯(lián)合創(chuàng)始人兼董事長李陽博士表示： "ReviR 聚焦無藥可治的患者群體與未被滿足的臨床需求，致力于利用 AI、立足 RNA 功能，開辟創(chuàng)新治療范式。RTX-117 的臨床獲批，印證了 ReviR 與晶泰科技在 'AI + RNA' 領域深度碰撞出的創(chuàng)新爆發(fā)力。這不僅是一條管線的突破，更是研發(fā)范式的升維。我們正以更快的速度，為 CMT 及更廣泛的患者帶來更有效、更易于獲取的治療選擇。"

ReviR 首席科學官（CSO）Paul August 博士表示： "RTX-117 是我們針對 CMT 的疾病機理所自主開發(fā)的小分子藥物，是將 AI 應用于藥物研發(fā)的重要實踐成果，當前已具備進入臨床試驗的充分條件。本次獲批臨床驗證了 ReviR 轉(zhuǎn)化研究方案的科學性，我們將如期進一步開發(fā)管線，推進罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病療法的臨床突破。"

關于ReviR Therapeutics（溪礫科技）

ReviR Therapeutics 是一家處于臨床階段的全球生物技術公司，致力于結(jié)合 AI 技術與 RNA 生物學，開發(fā)高特異性、有效且安全的疾病修飾療法。憑借自研平臺 VoyageR 深厚的技術積淀，ReviR 已在神經(jīng)系統(tǒng)疾病和自身免疫領域布局多條創(chuàng)新藥管線。其主要候選小分子藥物 RTX-117 當前正推進針對腓骨肌萎縮癥（CMT）的臨床試驗，并持續(xù)拓展新適應癥。

關于晶泰科技

晶泰科技（"XtalPi Holdings Limited"，股份簡稱：晶泰控股，XTALPI，股票代碼：2228.HK）由三位麻省理工學院的物理學家于 2015 年創(chuàng)立，是一個基于量子物理、以人工智能賦能和機器人驅(qū)動的創(chuàng)新型研發(fā)平臺。公司采用基于量子物理的第一性原理計算、人工智能、高性能云計算以及可擴展及標準化的機器人自動化相結(jié)合的方式，為制藥及材料科學（包括農(nóng)業(yè)技術、能源及新型化學品以及化妝品）等產(chǎn)業(yè)的全球和國內(nèi)公司提供藥物及材料科學研發(fā)解決方案及服務。

關于腓骨肌萎縮癥（CMT）

腓骨肌萎縮癥（CMT）是一組導致神經(jīng)退化的遺傳性周圍神經(jīng)病，2018 年被國家衛(wèi)健委列入《第一批罕見病目錄》。由于基因變異，患者支配運動和/或感覺的周圍神經(jīng)受影響，造成四肢遠端進行性肌無力和萎縮以及感覺缺失，出現(xiàn)弓形足、脊柱側(cè)凸等骨骼畸形及步態(tài)異常、抓握困難等癥狀。目前，CMT 尚無治療方法或治愈手段。

關于RTX-117

RTX-117 是 ReviR 溪礫科技自主研發(fā)的小分子藥物，為全球首個利用 AI 開發(fā)的腓骨肌萎縮癥（CMT）小分子療法，也是國內(nèi)首款獲批臨床的 CMT 1 類創(chuàng)新藥，以抑制整合應激反應（Integrated Stress Response, ISR）為核心機制，通過激活 eIF2B 恢復 mRNA 的正常翻譯，重建蛋白表達穩(wěn)態(tài)，改善神經(jīng)肌肉功能，當前正推進針對 CMT 的臨床試驗，新適應癥同步拓展中。